Pred približno desetletjem so raziskovalci preučevali nove načine zdravljenja bolezni, znane kot Gaucherjeva bolezen. Pri tej redki genetski motnji ljudem primanjkuje encima, imenovanega glukocerebrosidaza (ali GCaza). Pri pregledu več sto že odobrenih zdravil so raziskovalci odkrili, da aktivnost GCaze poveča sestavina, imenovana ambroksol, ki se pogosto uporablja v sirupih za kašelj.
Predklinični testi obetavni
Ob tem odkritju so zastrigli z ušesi raziskovalci Parkinsonove bolezni, saj se je izkazalo, da je nizka raven GCaze v možganih vpletena tudi v to bolezen, saj ima ta encim v možganih ključno vlogo pri odstranjevanju strupenih beljakovin. Do 15 % ljudi s Parkinsonovo boleznijo ima specifično gensko mutacijo, ki zmanjšuje tvorbo GCaze, raven encima pa je nenavadno nizka tudi pri številnih bolnikih s Parkinsonovo boleznijo brez te genske mutacije. Če torej ambroksol poveča aktivnost GCase, bi lahko bil uporaben kot zdravilo za Parkinsonovo bolezen?
Predklinični testi so bili obetavni in izkazalo se je za zelo verjetno, da bi zdravilo lahko pomagalo bolnikom s Parkinsonovo boleznijo. Vendar sta ostali dve vprašanji – ali zdravilo pri ljudeh prečka krvno-možgansko pregrado v zadostni količini, da bi bilo učinkovito, in ali lahko bolniki prenašajo odmerke, ki so potrebni za terapevtsko učinkovitost zdravila? Na ta vprašanja je obetavno odgovorilo preskušanje faze 2 na ljudeh, ki je pokazalo, da se ambroksol varno prenaša tudi v dovolj visokih odmerkih, da učinkovina lahko vstopi v možgane in poveča raven GCaze. Raziskava, objavljena leta 2020, je pokazala tudi, da je ambroksol znižal raven toksičnega proteina alfa-sinukleina pri bolnikih s Parkinsonovo boleznijo in potencialno izboljšal motorične simptome.
Vse to je utrlo pot preskušanju v okviru faze 3, ki se bo letos začelo v Združenem kraljestvu. V preskušanje nameravajo vključiti 330 bolnikov s Parkinsonovo boleznijo, pri čemer bo vsak udeleženec dve leti prejemal bodisi ambroksol, bodisi placebo. »To bo prvič, da bo zdravilo, posebej uporabljeno za genetski vzrok Parkinsonove bolezni, doseglo takšno raven preskušanja in predstavlja 10 let obsežnega in podrobnega dela v laboratoriju in v kliničnem preskušanju,« je pojasnil vodilni raziskovalec v preskušanju Anthony Schapira. Če bo šlo vse po načrtih, bomo najkasneje do leta 2025 izvedeli ali bo mogoče za lajšanje težav zaradi Parkinsonove bolezni mogoče varno in učinkovito blažiti kar z običajnim zdravilom proti kašlju.
Vir: t3tech
