Če se starši 19-mesečnega dečka na vse pretege s pomočjo ljudi dobre volje trudijo zbrati dovolj denarja za nakup zdravila za svojega otroka, ki naj bi bilo na voljo le v Ameriki, je po mnenju Belgijke Ellen De Meyer, mamice 9-mesečne Pie, to zdravilo moč dobiti kjerkoli, v ZDA, Belgiji ali celo sosednjih državah.

Zdravljenje 19-mesečnega Krisa Zudicha iz Kopra je zapleteno. Zdravilo, ki ga prejema za lajšanje simptomov spinalne mišične atrofije tipa 1, je tačas najdražje v Sloveniji, saj po odmerku znaša dobrih 80.000 evrov. Cena enega odmerka zdravila, ki mu utegne rešiti življenje in je od maja dostopno zgolj v ZDA, pa je 2,3 milijona evrov. V Sloveniji je od lanskega aprila za zdravljenje spinalne mišične atrofije sicer na voljo zdravilo spinraza, od letošnjega maja pa na ameriškem tržišču zdravilo zolgensma, ki ga proizvaja Novartis; terapija z zdravilom spinraza je dolgotrajnejša, pri zdravilu zolgensma pa je dovolj le en odmerek. Razveseljiva novica pa je ta, da so za pomoč Krisu do včerajšnjega dne uspeli zbrati že skoraj pol drugi milijon evrov.

Ni briokratski zaplet ali celo nezmožnost slovenskega javnega zdravstva

In ker sem med mnogimi Slovenci vse pogosteje pojavlja vprašanje, zakaj tega zdravila ne zmore plačati Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS), še posebej, ker gre za enkratni odmerek zdravila, ki velja za celo življenje in »morajo tovrstno zdravljenje reševati ljudje, ne pa blagajna, ki jo polnimo vsak mesec«, je zapisal eden od uporabnikov socialnega omrežja, smo se po odgovor obrnili neposredno na omenjeno institucijo.

Damjan Kos, direktor Sektorja za informiranje in odnose z javnostmi na ZZZS, je povedal, da je zgodba v tem primeru precej drugačna, kot se zdi na prvi pogled, saj gre predvsem za osebno odločitev staršev glede eksperimentalnega zdravila iz ZDA in ne za briokratski zaplet ali celo za nezmožnost slovenskega javnega zdravstva.

Damjan Kos: »Po naših neuradnih informacijah Kris ni brez zdravljenja. Prejema zdravilo, ki je trenutno v Evropi dosegljivo le otrokom najbogatejših držav.«

»Obvezno zdravstveno zavarovanje zagotavlja zavarovanim osebam pravico do standardnih zdravstvenih storitev, ki so v vseh zdravstvenih dejavnostih strokovno-doktrinarno utemeljene storitve glede na zdravstveno stanje zavarovane osebe, skladno s presojo zavarovančevega osebnega ali napotnega zdravnika. Strokovno doktrinarno utemeljene storitve oblikuje in določi zdravstveni svet kot posvetovalno telo pri ministrstvu za zdravje v sodelovanju z razširjenimi strokovnimi kolegiji, ki se oblikujejo pri klinikah in inštitutih ali drugih zavodih. Sistemska ureditev torej zasleduje cilj, da so zavarovanim osebam zagotovljene zdravstvene storitve kot kakovostne, sodobne in strokovno-doktrinarno utemeljene zdravstvene storitve z uporabo najboljših možnih materialov in tehnik, ki zagotavljajo najboljši možni izid zdravljenja skladno z zmogljivostmi slovenske družbe. V konkretnem primeru doktrino zdravljenja otrok s spinalno mišično atrofijo določa in izvaja Pediatrična klinika UKC Ljubljana,« je pojasnil Kos.

Zavarovane osebe imajo po njegovih besedah v obveznem zdravstvenem zavarovanju tudi pravico do pregleda, preiskave ali zdravljenja v tujini oziroma do povračila stroškov teh storitev, če so v Republiki Sloveniji izčrpane možnosti zdravljenja, s pregledom, preiskavo ali z zdravljenjem v tujini pa je utemeljeno pričakovati ozdravitev ali izboljšanje ali preprečitev nadaljnjega slabšanja zdravstvenega stanja. »Pred odločitvijo o napotitvi na zdravljenje v tujino zaradi izčrpanih možnosti zdravljenja v Sloveniji pridobi ZZZS pisno mnenje konzilija zdravnikov ustrezne klinike oziroma inštituta. ZZZS odločitev o napotitvi na zdravljenje v tujino iz razloga izčrpanih možnosti zdravljenja v Sloveniji sprejme predvsem na podlagi strokovno medicinskega mnenja pristojne klinike. V primeru pozitivnega mnenja obvezno zdravstveno zavarovanje krije vse stroške zdravljenja v tujini (zdravstvene storitve, bolnišnične storitve, zdravila) v višini dejanskih stroškov, stroškov prevoza, prehrane, spremstva enega starša in nastanitve pa v skladu z izdano odločbo oz. veljavnimi predpisi,« je dejal Kos.

Damjan Kos: »Starši za Krisa pri ZZZS niso vložili nobene vloge za zdravljenje v tujini ali za nabavo zdravila v tujini, verjetno zato, ker jim tega niso predlagali niti lečeči slovenski zdravniki.«

Nadaljeval je, da starši za otroka Krisa pri ZZZS niso vložili nobene vloge za zdravljenje v tujini ali za nabavo zdravila v tujini, verjetno zato, ker jim tega niso predlagali niti lečeči slovenski zdravniki. »Otrok trenutno prejema v UKC Ljubljana (Pediatrična klinika) v breme ZZZS zdravilo Spinrazo za spinalno mišično atrofijo. Tudi to zdravilo je izjemno drago, saj stane cena letnega zdravljenja okoli 400.000 evrov na 1 bolnika v prvem letu zdravljenja, vendar v tem primeru vse stroške tega zdravila krije ZZZS od lanskega leta dalje. Po naših neuradnih informacijah torej Kris ni brez zdravljenja. Prejema zdravilo, ki je trenutno v Evropi dosegljivo le otrokom najbogatejših držav. Gre za zdravilo Spinraza, ki je po naših neuradnih informacijah pri njem zelo uspešno, saj ni le zavrlo bolezni, temveč je prišlo do bistvenega izboljšanja. Torej je bolezen že zavrta in otrok napreduje, seveda pa ni zdrav, saj gre za eno najtežjih diagnoz oz. bolezni,« je poudaril Kos.

Damjan Kos: »Kris ima trenutno najboljše možno zdravljenje v Evropi, ki ga ni sposobna iz javnih sredstev financirati marsikatera druga evropska država.«

Ni zagotovil, da je zdravilo varno, kakovostno in učinkovito

Kos še pravi, da zdravilo iz ZDA, za katerega so se odločili starši, v Evropi preko Evropske agencije za zdravila (ta deluje v Londonu) še ni registrirano za promet v EU, torej uradno tudi ni zagotovil, da je zdravilo varno, kakovostno in učinkovito. »Nikakor torej ne gre za nekakšen birokratski zaplet, temveč za strokovno zahteven postopek, v okviru katerega se na primer ugotavlja tudi kakšni so neželeni, stranski učinki novega zdravil in podobno,« poudarja Kos in še, da Kris v Sloveniji že sedaj dobiva zdravilo, ki mu koristi in bi mu ga starši radi dajali še naprej.

Damjan Kos: »Gre za strokovno zahteven postopek, v okviru katerega se na primer ugotavlja tudi kakšni so neželeni, stranski učinki novega zdravil in podobno.«

»Gre za najboljše možno zdravljenje v Evropi, ki ga ni sposobna iz javnih sredstev financirati marsikatera druga evropska država. Nima pa slovenska medicinska stroka nobenih primerjav, katero zdravilo je boljše, tako, da po strokovni plati ni moč trditi, da je novo zdravilo boljše, in da ga stroka priporoča oziroma bi se zanj stroka odločila, da mora otrok dobivati oboje (za kar ni dokazov, da je najboljše za otroka). Kljub temu so se starši odločili za to in takšno osebno ter intimno odločitev staršev lahko zgolj spoštujemo, čeprav je morda lahko tudi tvegana za otroka (neraziskani stranski učinki novega zdravila oz. kombinacije dveh različnih zdravil). Ni pa zaradi tega upravičena kritika slovenskega javnega zdravstva ali ZZZS, saj zagotavlja Krisu trenutno najboljše možno zdravljenje v Evropi, ki ga ni sposobna iz javnih sredstev financirati marsikatera druga evropska država,« je sklenil Kos.

V ZZZS še pojasnjujejo:

»Pri Krisu bi bila možna tudi t.i. ‘sočutna uporaba zdravilai, ki pomeni, da ga proizvajalec (Novartis, ena največjih farmacevtskih družb na svetu, ki ima vsako leto milijardne dobičke) omogoči bolnikom že pred registracijo v EU. V tem primeru bi bila sočutna uporaba možna, a jo je proizvajalec očitno odklonil. To ni samoumevno, zlasti če gre za tako drago zdravilo, zelo redko bolezen in časovno stisko. V primeru Spinraze, ki jo dobiva Kris, ni bilo tako, proizvajalec je zdravilo (zastonj) zagotovil otrokom v Sloveniji, ki so ga najbolj potrebovali, že pred registracijo v Evropi.

Kompleksen proces z več različnimi deležniki

Mateja Breznik, komunikacijski manager ekspert v družbi Lek, pa poudarja, da so njihove misli s Krisom in njegovo družino. »Razumemo njihovo željo, da želijo svojemu otroku zagotoviti najboljše možne rešitve, kot bi si želel vsak starš. To je zanje gotovo zelo težko obdobje,« je uvodoma dejala Breznikova. Dodala je, da zdravljenje AVXS-101 (poznano kot Zolgensma® – onasemnogenic abeparvovec-xioi) trenutno še ni odobreno zunaj Združenih držav Amerike. »Kljub temu je AveXis, ki je del Novartisa in je odgovoren za omenjeno terapijo, v nenehnem dialogu z regulatornimi oblastmi in vladnimi organi povsod po svetu za zgodnji dostop terapije za bolnike, ki bi imeli od tega korist. Tudi v Sloveniji smo v kontaktu z različnimi deležniki, da bi natančno preučili situacijo in našli najbolj optimalno rešitev za Krisa in njegovo družino. Gre za zelo kompleksen proces, ki vključuje več različnih deležnikov,« razlaga Breznikova.

Trenutno odobrena terapija za spinalno mišično atrofijo

Skladno z določili Evropske agencije za zdravila (EMA) so programi sočutne uporabe uvedeni samo, če se pričakuje, da bo zdravilo pomagalo bolnikom z življenjsko nevarnimi, dolgotrajnimi ali hudo izčrpavajočimi boleznimi, ki jih ne moremo zadovoljivo zdraviti s katerimkoli drugim odobrenim zdravilom. »Trenutno je v večini evropskih držav odobrena terapija za spinalno mišično atrofijo (SMA), za katero so povrnjeni stroški. Družine spodbujamo, da se posvetujejo s svojimi zdravniki glede možnih odobrenih terapij,« je sklenila Breznikova.

Podoben primer v Belgiji

Tudi v Belgiji tamkajšnja malčica Pia trpi zaradi podobnih zdravstvenih težav kot Kris, saj je farmacevtski velikan Novartis zavrnil zahtevo zvezne vlade, da ji brezplačno ponudi najdražje zdravilo na svetu. Odločili so se za uvedbo vseevropske SMS kampanje, s katero je družini deklice uspelo zbrati 1,9 milijona evrov, kar naj bi zadoščalo za nakup genske terapije Zolgensma, zdravila, ki še nima odobritve za evropski trg.

Do rešitev s stalnim dialogom z vladnimi organi

A se je v reševanje primera vključila tudi zvezna ministrica za zdravje Maggie De Block in pozvala omenjeno družbo, naj »ostane človeška« in omogoči zdravilo 9-mesečni Pii. De Blockova je še povedala, da terapija res še ni dobila dovoljenja za vstop na evropski trg, vendar: »Od družbe, ki trži zdravila, katerih razvoj v veliki meri financirajo z javnim denarjem, organizacijami bolnikov in javnim programom, imenovanim sočutna uporaba (CUP), se pričakuje družbena odgovornost, in da mora ostati človek.«

Maggie De Block: »Od družbe, ki trži zdravila, katerih razvoj v veliki meri financirajo z javnim denarjem, organizacijami bolnikov in javnim programom, imenovanim sočutna uporaba (CUP), se pričakuje družbena odgovornost, in da mora ostati človek.«

Po poročanju Het Nieuwsblada pa prav CUP nacionalnim vladam dovoljuje, da od farmacevtskih podjetij zahtevajo, da bolnikom brezplačno priskrbijo zdravila, dokler ne dobijo dovoljenja na trgu. In razplet? Tiskovni predstavnik De Blockove je dejal, da je bila njihova prošnja za Novartis res zavrnjena, a je dobra novica ta, da je zdravilo na razpolago in ga bo Pia dobila, če bo prestala preliminarni test na zdravilo, ki ga bo lahko naredila v Belgiji. Slednje je zelo razveselilo njeno mamo Ellen De Meyer, ki pa pravi, da je omenjeno zdravilo moč dobiti kjerkoli, v ZDA, Belgiji ali drugod po Evropi.

V zvezi s tem primerom pa se je odzval tudi časnik za odnose z mediji za Novartis: »V stalnem dialogu z vladnimi organi najdemo rešitve za zgodnji dostop do vseh naših inovativnih načinov zdravljenja za paciente, ki jim lahko koristijo. Sicer pa podjetje ne more komentirati posameznih primerov bolnikov, kot je Pia.«