Znanstveniki švicarskega farmacevtskega podjetja Novartis so v skrbehglede varnosti genske terapije z zdravilom Zolgensma, ki ga bo v kratkem prejel tudi mali Kris. Ugotovili so, da so testi na primatih pokazali precejšnje nepravilnosti glede poškodb ali izgube živcev.

Vir: Wikipedia

Znanstveniki švicarskega farmacevtskega podjetja Novartis so v skrbeh, so poročali na strani fiercepharma.com Četudi se je vsa Slovenija neumorno trudila za malega Krisa zbrati več kot 2 milijona evrov za najdražje zdravilo na svetu, sedaj znanstveniki kar s 7-mesečno zamudo opozarjajo na morebitne nevarnosti zdravila. Svoje pomisleke so že sporočili ameriško upravo za hrano in zdravila. Začasno bi naj zaustavili eno izmed študij za otroke, katerim so se simptomi pojavili med 7. in 18. mesecem starosti in so stari do 5 let.

Vseh 32 pacientov sicer brez zdravstvenih zapletov

Ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) se je zaradi opozorila nemudoma odzvala in v sredo delno in začasno zaustavila gensko terapijo z zdravilom Zolgensma, četudi je do spornih ugotovitev prišlo že marca. Medtem so zdravilo že odobrili, ugotovitev pa Novartisova enota EveXis ni podala v poročilu za FDA. Ob testih s 12 primati so naleteli na degeneracijo celičnih nevronov in vnetje hrbtenjače.  “Na žalost se je zgodila napaka in te ugotovitve niso vključili v poročilo. Konec prejšnjega tedna smo obvestili preiskovalce in FDA, oni pa so nam sporočili, da bodo delno zaustavili terapijo z zdravilom,” so v sporočilu za javnost dejali v Novartisu.

Četudi torej obstajajo določene nevarnosti zdravila, vseh 32 pacientov, ki je doslej prejelo zdravilo, ni imelo zdravstvenih zapletov, o katerih poročajo v primeru primatov.